Capricor Therapeutics Inc
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Capricor Therapeutics Inc
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Toyota Tsusho Corp
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Mitsubishi Electric Corp
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Meridian Mining UK Societas
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CGI Inc
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Capricor Therapeutics Inc
Capricor Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das zellbasierte Medikamente für schwere Erkrankungen entwickelt, mit Schwerpunkt auf Herz- und Muskelerkrankungen. Das führende Programm ist deramiocel, eine allogeneische, aus Cardiospheres abgeleitete Zelltherapie, die bei Duchenne-Muskeldystrophie untersucht wird, einer genetischen Erkrankung, die die Muskeln im Laufe der Zeit schwächt. Das Unternehmen arbeitet außerdem an exosombasierten Therapien, die winzige von Zellen freigesetzte Partikel als Vehikel zur Übermittlung therapeutischer Signale nutzen. Das Unternehmen vertreibt kein breites Spektrum an Arzneimitteln. Es erzielt Einnahmen hauptsächlich durch Forschungs- und Entwicklungsmittel, Zahlungen aus Kooperationen und, falls seine Programme erfolgreich sind, potenzielle zukünftige Produktverkäufe oder Lizenzvereinbarungen. Seine Hauptkunden sind keine typischen Endverbraucher; es handelt sich um Regulierungsbehörden, Forschungspartner, Ärzte, Krankenhäuser und schließlich Patienten und Kostenträger, falls eine Therapie auf den Markt kommt. Was Capricor unterscheidet, ist, dass es sehr früh in der Wirkstoffentwicklungskette angesiedelt ist und sich auf schwer behandelbare seltene Erkrankungen konzentriert, bei denen Standardmedikamente häufig nicht ausreichend helfen. Statt Massenmarkt-Tabletten herzustellen, entwickelt es spezialisierte biologische Behandlungen, die geprüft, zugelassen und dann über klinische und medizinische Kanäle verabreicht werden müssen.
Capricor Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das zellbasierte Medikamente für schwere Erkrankungen entwickelt, mit Schwerpunkt auf Herz- und Muskelerkrankungen. Das führende Programm ist deramiocel, eine allogeneische, aus Cardiospheres abgeleitete Zelltherapie, die bei Duchenne-Muskeldystrophie untersucht wird, einer genetischen Erkrankung, die die Muskeln im Laufe der Zeit schwächt. Das Unternehmen arbeitet außerdem an exosombasierten Therapien, die winzige von Zellen freigesetzte Partikel als Vehikel zur Übermittlung therapeutischer Signale nutzen.
Das Unternehmen vertreibt kein breites Spektrum an Arzneimitteln. Es erzielt Einnahmen hauptsächlich durch Forschungs- und Entwicklungsmittel, Zahlungen aus Kooperationen und, falls seine Programme erfolgreich sind, potenzielle zukünftige Produktverkäufe oder Lizenzvereinbarungen. Seine Hauptkunden sind keine typischen Endverbraucher; es handelt sich um Regulierungsbehörden, Forschungspartner, Ärzte, Krankenhäuser und schließlich Patienten und Kostenträger, falls eine Therapie auf den Markt kommt.
Was Capricor unterscheidet, ist, dass es sehr früh in der Wirkstoffentwicklungskette angesiedelt ist und sich auf schwer behandelbare seltene Erkrankungen konzentriert, bei denen Standardmedikamente häufig nicht ausreichend helfen. Statt Massenmarkt-Tabletten herzustellen, entwickelt es spezialisierte biologische Behandlungen, die geprüft, zugelassen und dann über klinische und medizinische Kanäle verabreicht werden müssen.
PDUFA date: FDA accepted Capricor's BLA for Deramiocel and set a PDUFA target action date of August 22, 2026.
Clinical data: HOPE-3 (n=106) met its primary endpoint (performance of the upper limb) and Type 1 error–controlled secondaries; LV ejection fraction showed a 91% slowing of disease progression overall and stronger effect in patients with cardiomyopathy (p=0.01).
Safety: Deramiocel has a consistent safety profile across >800 intravenous infusions and >100 patients in open‑label extension (some receiving continuous infusions up to 5 years).
Manufacturing capacity: Current San Diego facility can support ~250 patients/year (with stockpiling plan); planned expansion to add ~6 clean rooms to support ~2,500 patients/year (~10,000 doses) with that expansion expected online in late 2027.
Commercial readiness & strategy: Company is building a commercial organization (market access, reimbursement, patient support) and plans to transition open‑label patients to commercial supply; aiming to prepare for broad label consistent with data (skeletal and cardiac benefit).
Balance sheet: Cash, cash equivalents and marketable securities were approximately $318.1 million as of December 31, 2025 (cash believed sufficient to fund operations into Q4 2027; does not assume PRV sale or product revenue).
